(Nie)ograniczone komórki

Wykorzystanie terapii komórkowych w ramach eksperymentu leczniczego powinno mieć ograniczony charakter, a pacjenci rozważający poddanie się takiemu zabiegowi muszą otrzymywać pełną i rzetelną informację, również o możliwych skutkach ubocznych – to jedno z zaleceń przygotowanych przez Zespół ekspertów Naczelnej Rady Lekarskiej w odpowiedzi na wzrastające zainteresowanie tego typu leczeniem.

Jak przyznaje jeden z członków tego gremium, prof. Józef Dulak z Zakładu Biotechnologii Medycznej Uniwersytetu Jagiellońskiego, komórki macierzyste, czyli niezróżnicowane komórki mające zdolność do regeneracji uszkodzonych tkanek i narządów, nie mogą – choć powszechnie tak się je przedstawia – stanowić panaceum na wszelkie możliwe choroby. Różne są bowiem ich rodzaje, a co za tym idzie także zdolności regeneracyjne. I o ile za uzasadnione uznaje się stosowanie komórek macierzystych do leczenia np. chorób krwi czy do regeneracji skóry, o tyle komercyjne oferty sugerujące nieograniczone wręcz możliwości ich wykorzystania budzą już poważne wątpliwości lekarzy i naukowców. Co więcej, w wielu przypadkach podejrzenia budzi też sama „macierzystość” komórek. Tymczasem pacjenci chwytający się nierzadko ostatniej deski ratunku w desperacji łatwo potrafią wpaść w sidła marketingowców. – Uzyskują informację, że komórki te nie zostaną odrzucone przez układ immunologiczny, bowiem są przez niego (rzekomo) tolerowane – opisuje uczony strategie „łowienia” chorych.

Prof. Dulak wylicza, że perspektywą wyleczenia dzięki komórkom krwi pępowinowej czy komórkom z galarety Whartona kuszeni są pacjenci cierpiący m.in. na autyzm, porażenie mózgowe dziecięce, stwardnienie zanikowe boczne, rdzeniowy zanik mięśni, dystrofie mięśniowe, epilepsję, dziedziczne ślepoty. Mamione są także osoby po zawale serca, udarze mózgu czy nawet będące w stanie wegetatywnym, a ostatnio również ciężko chore na COVID-19. Mimo wielokrotnych ostrzeżeń (m.in. Food and Drug Administration, International Society for Stem Cell Research, European Academies Science Advisory Council czy polskiego Komitetu Biotechnologii PAN) o braku zasadności stosowania i skuteczności komórek pobieranych z różnych narządów w leczeniu wad wrodzonych, dziedzicznych i nabytych chorób neurologicznych, odnotowuje się w ostatnim czasie ogromny wzrost liczby terapii komórkowych. Jak grzyby po deszczu wyrastają prywatne kliniki oferujące rzekomo skuteczne medycznie, ale i wątpliwe pod względem prawno-etycznym zabiegi, opisane na podstawie budzącej zastrzeżenia metodologii i do tego w czasopismach naukowych o słabej reputacji. Możliwość ich przeprowadzania wynika ze zbyt łagodnych kryteriów dopuszczania terapii eksperymentalnych.

Eksperci NRL zauważają, że w większości sytuacji chodzi o zabiegi, w których podawane pacjentom komórki są w świetle obowiązującego prawa produktami leczniczymi terapii zaawansowanych (ang. Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP), czyli specjalnym rodzajem leku, którego wytwarzanie jest regulowane przez prawo farmaceutyczne. Komórki takie są wówczas najczęściej stosowane jako tzw. ATMP – wyjątek szpitalny (ang. hospital exemption ATMP – HE-ATMP) w ramach odpłatnych medycznych eksperymentów leczniczych, oferowanych w prywatnych podmiotach. – Pojawia się pytanie, czy zgodne z prawem jest stosowanie wyjątku szpitalnego na bardzo dużą skalę, nawet dla kilku tysięcy pacjentów, gdy z definicji powinno się po niego sięgać w ograniczonym zakresie i w sytuacji rzeczywiście uzasadnionej. A czy tak jest np. u dzieci z autyzmem? – pyta prof. Dulak. – Czy etyczne jest pobieranie opłat za budzące tak liczne wątpliwości zabiegi?

Na nadużywanie zasad wyjątku szpitalnego zwrócili uwagę eksperci NRL. W swoim stanowisku postulują, by przy ocenie zasadności wniosków o przeprowadzenie eksperymentów leczniczych z wykorzystaniem HE-ATMP w określonych wskazaniach komisje bioetyczne uwzględniały opinie niezależnych ekspertów posiadających wiedzę biologiczną, medyczną oraz doświadczenie w zakresie terapii komórkowych. Ponadto domagają się wprowadzenia regulacji prawnych ograniczających masowy i długotrwały charakter prowadzenia eksperymentów w ramach „wyjątku szpitalnego”, w tym dążących do ograniczenia jego odpłatności. Chcą też ograniczyć promocję i reklamę zabiegów HE-ATMP o niepotwierdzonej skuteczności, a dla pacjentów stworzyć formularz świadomej zgody. Wreszcie apelują o podjęcie działań organizacyjnych i legislacyjnych w celu wprowadzenia obowiązku prawnego zgłaszania efektów ubocznych w przypadku HE-ATMP, a docelowo stworzenia rejestru zabiegów z obszaru eksperymentalnych terapii komórkowych w celu weryfikacji ich skuteczności i bezpieczeństwa.

Jednocześnie w zaleceniach dla komisji bioetycznych wskazują, że szczególnej kontroli powinny podlegać wnioski dotyczące heterologicznego zastosowania komórek allogenicznych, które w przeciwieństwie do zastosowań homologicznych (komórki działają w tych narządach, z których zostały pobrane) nie jest dostatecznie naukowo potwierdzone. Zarazem pacjenci rozważający poddanie się zabiegowi z wykorzystaniem komórek macierzystych powinni otrzymywać pełną i rzetelną informację, również o możliwych skutkach ubocznych. Muszą być też świadomi, że skuteczność zastosowanego produktu leczniczego nie została udowodniona, a co za tym idzie – nie jest on w pełni bezpieczny.

– Promowanie i przeprowadzanie komercyjnych zabiegów o nieustalonym bezpieczeństwie i skuteczności naraża pacjentów na efekty uboczne oraz często olbrzymie koszty. Może podważać także zaufanie społeczne do medycyny i nauki, w tym do innowacyjnych metod leczniczych – podkreślają eksperci NRL.